歐洲即將開展第一次基于CRISPR的人類基因改造試驗(yàn)
據(jù)英國《每日郵報(bào)》報(bào)道，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)開始試驗(yàn)DNA切割療法后，人類將首次進(jìn)行基因改造，這種治療方法可以治愈β型地中海貧血（beta thalassaemia），一種會減少血紅蛋白產(chǎn)量疾病。血紅蛋白會將人體所需的氧氣運(yùn)送到細(xì)胞中，若沒有足夠的量，將可能引起骨骼畸形、貧血癥、生長緩慢、疲勞和呼吸急促等病癥。生物技術(shù)公司“Crispr”的科學(xué)家希望能夠借由改變身體的基因碼，來防止人體基因突變并恢復(fù)健康的血紅蛋白量。
該疾病是首度在歐洲使用這種方法治療，專家們表示試驗(yàn)有希望。中國也曾進(jìn)行類似試驗(yàn)，而它們沒有像歐洲或美國那樣的限制性規(guī)定。倫敦弗朗西斯克里克研究機(jī)構(gòu)（Francis Crick Institute） 組長羅賓 （Robin Lovell-Badge） 教授向《Sunday Telegraphy》表示，這會是基因治療的新開端。
這種類型的療法，在過去的30年里一直用于醫(yī)生從受損細(xì)胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的試驗(yàn)將是一個(gè)更長期的解決方案，而且更便宜。該療法利用細(xì)菌的天然防御機(jī)制，這樣一來將更容易識別那些病毒。一旦它們接觸到病毒，就能夠釋放出一種酶來攻擊它，并將其從基因編碼中切除?？茖W(xué)家已從這種機(jī)制當(dāng)中創(chuàng)建了自己的切割機(jī)制來去除DNA中的突變區(qū)塊。然而，盡管這種治療在未來有望用于人類，但試驗(yàn)階段將在人體之外進(jìn)行。
他們打算從人體內(nèi)采集干細(xì)胞，讓它在實(shí)驗(yàn)室中生長，再提高其胎兒血紅蛋白（foetal haemoglobin）量。那是一種嬰兒體內(nèi)的高水平蛋白質(zhì)，它會在一個(gè)人成年時(shí)受到抑制。
科學(xué)家接下來要去除抑制蛋白質(zhì)生長的基因，讓患者的骨髓再次產(chǎn)生高含量的血紅蛋白?？咸卮髮W(xué)（University of Kent）遺傳學(xué)教授達(dá)倫 （DarrenGriffth）告訴《Sunday Telegraph》，他們目前的觀察顯示這一切非常安全且有效，“我認(rèn)為試驗(yàn)結(jié)果將是正面的?！?/span>
賓州大學(xué)（University of Pennsylvania） 目前已將Crispr的技術(shù)納入治療癌癥的試驗(yàn)。
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